Om en studie på ett nytt läkemedel mot smärtor visar att 54 procent av patienterna i den grupp som fått behandling upplever smärtfrihet medan bara 39 procent i placebogruppen är smärtfria, kan man då utifrån detta dra slutsatsen att det nya läkemedlet är mer effektivt mot smärtor? Svaret är både ja och nej.
Om man bara ska uttala sig om effekterna för patienterna i den aktuella studien så kan man naturligtvis helt korrekt säga att 15 procentenheter fler patienter upplevde smärtfrihet i interventionsgruppen jämfört med placebogruppen. Men om man ska göra en klinisk studie för att kunna uttala sig om den sanna effekten av ett läkemedel, behöver man observera ett mycket stort antal patienter. De resultat man observerar i en mindre klinisk studie kan ju
bero på en rad olika faktorer, bland annat slumpen. Och när man vill använda sig av resultaten i en studie för att uttala sig om totalpopulationen kommer begrepp som p-värden och konfidensintervall in i bilden.
Ibland drar man fel slutsats
Eftersom statistik, i motsatsen till matematiska bevis, aldrig bevisar att något är sant så innebär statistiska analyser att man tar en liten risk att slumpen visar en skillnad som inte är reell. Den risken kallas för typ I-fel, det vill säga att man felaktigt drar slutsatsen att det är skillnad i effekt mellan två behandlingar när det egentligen inte är det. Risken för typ I fel mäter man med p-värdet (p). Om p<0,05 så betyder det att risken för att man gör ett typ I-fel är mindre än 5 procent.
Man tar alltid en viss risk för ett typ I-fel eftersom man inte kan undersöka alla patienter med den aktuella diagnosen utan baserar slutsatsen på ett mindre urval. Eftersom gränsen för vad som är ”sant” vanligen sätts vid p<0,05 så har man samtidigt definierat hur stor risk man är villig att ta när det gäller risk för typ I-fel.
Icke-signifikans kan inte omedelbart tolkas som bevis för likhet
Ibland blir det ingen statistiskt signifikant skillnad i effekt mellan två behandlingar. Man kan då frestas att dra slutsatsen att det inte är någon skillnad i effekt och sedan belägga detta med att p-värdet är större än p>0,05. Ett stort p-värde kan bero på att nollhypotesen är sann, det vill säga att det inte är någon viktig skillnad i effekt mellan två behandlingar. En annan och minst lika vanlig orsak till stora p-värden är att studien är för liten, man har med andra ord för låg styrka (power), för att kunna visa på en signifikant skillnad i effekt.
Om man till exempel i en studie jämför två behandlingar A och B och av de 10 patienter som får A tillfrisknar 6 patienter och av de 10 patienter som får B tillfrisknar 4 patienter. Skillnaden mellan de två grupperna kan förklaras av en slump. Men om man gör samma studie på 100 + 100 patienter och resultaten visar att 60 respektive 40 tillfrisknar så verkar det mycket mindre sannolikt att slumpen kan ha orsakat skillnaden. Om man beräknar p värdet för de två olika studierna så blir dessa p=0,37 respektive p=0,005. Det kan tolkas som att om det egentligen inte är någon skillnad i effekt så är sannolikheten att observera en så stor skillnad 0,37 i den mindre studien och 0,005 i den större studien, det vill säga det är stor risk (eller chans) att av en slump observera skillnaden i den mindre studien men högst osannolikt att observera en så stor skillnad i den större studien med 200 patienter. En större studie har högre styrka (power) och man kan med större säkerhet dra slutsatser om skillnader i effekt även om skillnaden inte är större än i en mindre studie.
När man felaktigt drar slutsatser om likhet, men studien egentligen har för låg power för att dra slutsatser om likhet så riskerar man att göra ett typ II-fel. Man drar en felaktig slutsats att effekten är lika men det finns egentligen skillnader som man skulle kunnat upptäcka om studien var riktigt dimensionerad.
Läs hela artikeln från Pharma Industry i PDF- format här!
